Si è svolto con successo il primo Progress Meeting dello Spoke 1, promosso dal CN3, il “Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA”. Questo evento di due giorni, che ha avuto luogo presso il Centro Servizi della Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia, ha visto la partecipazione di numerosi professionisti del settore tra ricercatori, accademici, rappresentanti dell’industria biotech-farmaceutica e studenti di dottorato, chiaro segnale della rilevanza e dell’impatto del Centro nella comunità scientifica nazionale e internazionale.
Il convegno è stato organizzato per fare il punto sui progressi conseguiti grazie al sostegno del Ministero dell’Università e della Ricerca, che nell’ambito del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR) ha finanziato la creazione di cinque Centri Nazionali dedicati alla ricerca di frontiera, assegnando al CN3, coordinato dall’Università degli Studi di Padova, un ruolo di spicco nel panorama della ricerca medica. Il CN3, strutturato in una rete di Hub e Spoke, ha rafforzato la collaborazione tra 32 Università e istituti di Ricerca e 16 aziende biotech-farmaceutiche, con un impegno comune verso l’eccellenza e l’innovazione.
Con l’obiettivo di indirizzare il problema delle malattie rare in particolare quelle, maggioritarie, su base genetica, di cui solo una piccola frazione ha trattamenti approvati, lo Spoke 1 “Genetic Diseases”, coordinato da Unimore, mira a offrire terapie geniche innovative come possibile soluzione definitiva. Per fare ciò, allo spoke è stato affidato un budget di 19 milioni di euro, che supporterà la ricerca, l’arruolamento di nuovi talenti e il miglioramento delle infrastrutture.
Il convegno ha presentato diverse sessioni tematiche, incentrate sulle ultime scoperte e innovazioni nel campo della terapia genica e a RNA. Durante le sessioni, i partecipanti hanno assistito a una serie di discussioni approfondite che hanno spaziato dal trattamento delle malattie genetiche della pelle a quelle oculari, passando per le patologie ematologiche, fino ad arrivare alle malattie mitocondriali e neuroevolutive. L’attenzione si è poi spostata sull’oftalmologia, dove la ricerca sta aprendo le porte a trattamenti più mirati per disturbi finora difficili da trattare, come le degenerazioni retiniche e corneali. Le presentazioni hanno anche affrontato il progresso nei disturbi da accumulo lisosomiale, un campo in cui la terapia genica sta iniziando a offrire opzioni terapeutiche concrete dove prima ce n’erano poche.
L’ultima giornata del convegno è stata dedicata a malattie complesse legate a difetti mitocondriali e a condizioni neuroevolutive, dove le modifiche a livello di DNA mitocondriale e le terapie basate su RNA stanno lentamente dischiudendo porte verso possibili cure.
“Siamo particolarmente soddisfatti dei risultati presentati in questi due giorni di lavori intensi, che riflettono l’impegno e la passione del nostro team e dei collaboratori a livello internazionale – ha dichiarato il Magnifico Rettore di Unimore, Prof. Carlo Adolfo Porro -. Questo incontro ha dimostrato l’importanza dello Spoke 1, da noi coordinato, all’interno del Centro Nazionale e, più in generale, nel campo della ricerca avanzata e nello sviluppo di terapie innovative. Il sostegno del PNRR è stato fondamentale per raggiungere questi primi traguardi che oggi possiamo condividere con la comunità scientifica. Continueremo a lavorare con dedizione per tradurre questi progressi scientifici in benefici concreti per i pazienti. La collaborazione e il sostegno che abbiamo visto in queste sessioni rafforzano il nostro impegno verso la ricerca di soluzioni sempre più efficaci.”
“L’Italia investe circa 3,3 miliardi di euro nella ricerca di area medica, ed è uno dei principali produttori farmaceutici europei, ciononostante si potrebbe fare di meglio in innovazione e nuovi farmici – spiega Rosario Rizzuto, presidente del Centro Rna e Genetherapy con sede a Padova -. Proprio i trattamenti personalizzati per le malattie rare sono uno dei banchi di prova del nostro Centro. Queste terapie non sono necessariamente una priorità per Big pharma, ma con nuove piattaforme di trasferimento tecnologico possiamo abbassarne i costi, e lo spoke dell’Università di Modena e Reggio Emilia è dedicato appunto alle malattie genetiche. Il nostro obiettivo è di radicare su tutto il territorio nazionale, compreso il Sud – dove abbiamo appena inaugurato a Scampia la PharmaTech Academy, un percorso di alta formazione sui farmaci a Rna – competenze all’avanguardia, e di coinvolgere su specifici progetti sempre più imprese. Dare quindi avvio a una profonda ristrutturazione dello scenario della ricerca italiana, che sta dando vita a innumerevoli nuovi soggetti.”
“Il convegno dello Spoke 1 appena conclusosi ha rafforzato il nostro impegno verso una medicina più innovativa e inclusiva, in linea con la missione del PNRR e del Centro Nazionale – afferma il Prof. Antonello Pietrangelo, coordinatore dello Spoke 1 -. Abbiamo la responsabilità di estendere i benefici delle nostre ricerche a tutte le fasce di pazienti, specialmente coloro che sono affetti da malattie rare. Questo evento è una testimonianza del nostro cammino congiunto con il mondo imprenditoriale per far sì che le scoperte scientifiche diventino soluzioni terapeutiche reali. Il convegno non solo ha evidenziato il nostro progresso ma anche riconfermato la posizione di Unimore come punto di riferimento nel panorama internazionale della ricerca.”
Il gruppo di ricerca dell’Università di Modena e Reggio Emilia, affidatario della leadership dello Spoke 1 (Genetic Diseases) e partecipante attivo con sei Principal Investigators coinvolti dei Dipartimenti UNIMORE di Scienze Mediche e Chirurgiche Materno-Infantili e dell’Adulto e di Scienze della Vita, ha svolto un ruolo centrale nell’organizzazione del convegno e ha contribuito a mettere in luce le sfide e le prospettive della ricerca sulle malattie rare.
Il convegno ha rappresentato un’importante occasione di networking e scambio tra i professionisti, consolidando il ruolo del CN3 come punto di riferimento nel campo della ricerca medica avanzata, non solo in Italia ma anche in Europa.